细胞|美媒:绿藻基因助盲人重见光明

据美国《大众科学》月刊网站5月25日报道 , 在因色素性视网膜炎失明40年后 , 一名58岁的法国男子首次看到并数清了摆放在面前桌子上的物品 。
报道称 , 为了实现这一开创性壮举 , 科学家们将一种良性病毒载体注入这名男子的一只眼睛 。 这种良性病毒载体含有可生成名为ChrimsonR的感光蛋白质的绿藻基因 。 该病毒载体会锁定视网膜神经节细胞 , 促使该男子的那只眼睛自行生成ChrimsonR , ChrimsonR随后对接收到的光线作出反应 , 并向视网膜细胞发出指令 , 让它们认为自己看到了某些东西 。
不过 , 参与这项研究的男子并未彻底恢复视力 , 也无法单靠这种基因疗法就看到东西 。 为让他获得部分视力 , 科学家们为其特制了一副护目镜 , 可将那只眼睛接收到的光信号放大 , 这样他就能看到面前物体的形状了 , 但无法分辨颜色和细节 。 英国《自然·医学》月刊刊登了相关研究论文 。
报道称 , 色素性视网膜炎是用于描述影响眼睛感光细胞的一系列遗传性疾病的专业术语 。 色素性视网膜炎具有遗传性 , 且会不断发展 , 可由50多种基因中的任何一种发生突变引起 。 色素性视网膜炎患者的光受体(即可让我们在暗光下看到东西并识别颜色的视网膜杆和锥体)存在破损、异常或缺失等问题 。 这便是科学家们选择锁定神经节细胞的原因所在——神经节细胞通常不会受到这些失调症状的影响 。 神经节细胞通常可感知运动 , 还负责将来自视网膜光受体的视觉信号发送至脑部 。 通过从基因角度改造神经节细胞 , 科学家们可用ChrimsonR信号来补充那些缺失的光受体信号 。
【细胞|美媒:绿藻基因助盲人重见光明】报道称 , 色素性视网膜炎对全世界大约200万人造成影响 , 但对这种疾病中的大多数类型 , 目前没有针对性药物或疗法 。
这篇新论文有史以来首次记录了利用基因疗法让神经组织退化疾病患者恢复视力的过程 , 这名男子也是接受这项试验性治疗的首位患者 。 目前正让其他志愿者接受这项试验性治疗 。
科学家们说 , 研究对象需要花一些时间来适应这种新的视物方式 , 他们需进行自我训练和调整 。 这项研究的共同负责人、细胞生物学家伯顿德·罗斯卡对英国《卫报》采访人员说:“这些神经节细胞对脑部发出的指令并不是神经节细胞的正常活动 。 我们要做的是 , 教一名年近六旬者的大脑学习一种新语言 。 这催生了一个新的科学领域 , 即视觉复原 。 ”
科学家们接下来将在更多研究对象身上做更多试验 , 以确定这种光遗传学疗法最终能否成为治疗不同类型失明的一种标准疗法 。 据美国《纽约时报》报道 , 该科研团队后续将增加这种良性病毒载体的测试剂量 , 并对上述特制护目镜进行升级 。
来源:参考消息网